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治愈?美国基因公司宣布重大进展

  搜狐科技  发布于:2018-02-23

  美国基因技术公司(American Gene Technologies International Inc. 简称AGT)是一家领先的基因和细胞治疗公司,近日他们宣布完成了HIV功能性治愈I期临床试验。这是对于AGT公司的计划AGT 103 - T 一期临床试验中的一个重要里程碑。

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  AGT 103 - T 这个计划是通过修正基因来改变的个体中的T细胞系统,而这种方法正在被视为HIV功能性治疗的主流方法。

  AGT的首席科学官David Pauza博士说:“这完成了两项关键性的进展中的第二步,这是为提交临床研究申请(IND)准备的。我们现在已经生产出了一种转基因的慢病毒载体,它可以修改HIV病毒特异性感染的T细胞,使T细胞免疫HIV病毒的进入,避免被感染而衰竭。并且我们完全开发了细胞的自动处理单元,它可以可靠地制造这种能够免疫HIV病毒的T细胞。在最近一次试验的结果,我们认为其能够提升艾滋病感染者四倍的免疫力。”

  由于抗逆转录病毒药物的发展和其在全球范围的广泛应用,使得由于艾滋病引起的破坏影响大大减轻。虽然这些药物标志着医学上里程碑式的成就,但即使是几十年的抗病毒治疗也无法完全治愈艾滋病,因为HIV病毒在停止治疗后的几周后就会重新出现。

  AGT103 - T 是由于近年来基因研究取得了重大进展,从而提出的一种免疫疗法,它通过重组每个人自身免疫力,从而潜在地创造出一种针对HIV病毒的功能性治愈的方法。并且AGT公司所采取的方法与其他公司大不相同:因为AGT公司的方法主要集中在针对HIV病毒特异性感染的T细胞。而T细胞则是人体内负责建立和保持对病毒的强大免疫力的主要细胞,所以AGT的产品通过基因改造来保护这些HIV病毒特异性感染的T细胞。

  其主要原理是通过除掉T细胞上的CCR5蛋白,而CCR5蛋白则是HIV病毒利用的一种关键的表面蛋白,HIV病毒通过着陆在这种蛋白上,从而在人体内开始复制HIV病毒来攻击人体免疫细胞。于是除掉了这种蛋白也就阻止了HIV病毒在T细胞内的复制,从而防止了HIV病毒在人体的蔓延。

  AGT公司的细胞疗法有望使艾滋病感染者在不需要终生抗逆转录病毒治疗的情况下控制和消除他们体内的病毒,使其不具传染性,保护他们免受HIV病毒在体内的发展,并提供终身的免疫力以免于再感染HIV病毒。

  该公司首席执行官Jeff Galvin补充说:“该产品是迄今为止该行业最复杂的细胞疗法,它进一步表明了AGT公司的基因技术平台对药物开发的复杂性、深度和广度。我们希望我们的疗法在今年对艾滋病临床治疗中能表现出良好的疗效,并在2019年将几种感染性疾病疗法添加到我们的生产线中,同时继续发展我们的单基因病和肿瘤治疗的项目。”

翻译整理自:American Gene Technologies Announces Progress toward Phase I Clinical Trial of AGT103-T for HIV Functional Cure

http://www.globenewswire.com/news-release/2018/01/25/1305076/0/en/American-Gene-Technologies-Announces-Progress-toward-Phase-I-Clinical-Trial-of-AGT103-T-for-HIV-Functional-Cure.html

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